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中国北京大学某附属医院的研究团队在国际顶级期刊上公布了一项突破性临床试验结果:他们利用新型CRISPR-Cas9体内递送技术,一次性编辑了导致“家族性醛固酮增多症Ⅱ型”的关键基因,成功治愈了三位重度难治性高血压患者。治疗后超过18个月的随访显示,患者无需再服用任何降压药物,血压维持正常且无严重副作用。这是基因编辑技术首次应用于治疗一种相对常见(约占高血压患者5%)的遗传性心血管疾病,为根治众多单基因遗传病开辟了全新路径。
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